Una enzima CRISPR compacta impulsa la edición genética in vivo
Investigadores de la University of Texas at Austin han desarrollado una enzima CRISPR de tamaño reducido que puede integrarse en vectores virales utilizados en terapias génicas, lo que acerca la edición genética directa en el cuerpo a aplicaciones clínicas. El estudio fue financiado por los National Institutes of Health y publicado en Nature Structural & Molecular Biology.
Las herramientas CRISPR actuales suelen ser demasiado grandes para ser transportadas por vectores de virus adenoasociados, conocidos como AAV, que son clave para llevar tratamientos génicos a tejidos específicos. Esta limitación ha obligado a realizar la mayoría de las modificaciones genéticas fuera del organismo.
El equipo, en colaboración con Metagenomi Therapeutics, identificó una enzima natural llamada Al3Cas12f, lo suficientemente pequeña para su uso en estos vectores. Mediante técnicas de imagen y aprendizaje automático, analizaron su estructura y detectaron una mayor estabilidad en comparación con enzimas similares.
El investigador principal David Taylor explicó que la enzima parece estar lista para funcionar poco después de formarse, lo que mejora su rendimiento.
Los científicos diseñaron una variante denominada Al3Cas12f RKK que aumentó la eficiencia de edición genética de menos del 10 por ciento a más del 80 por ciento en células humanas. En una región específica, alcanzó el 90 por ciento.
Las pruebas se realizaron en células humanas derivadas de un paciente con leucemia, enfocándose en genes relacionados con el cáncer, la aterosclerosis y la amyotrophic lateral sclerosis. El siguiente paso será integrar esta herramienta en vectores AAV y evaluar su eficacia en condiciones más cercanas a su uso clínico.
Erica Brown destacó que la entrega dirigida de sistemas de edición genética tiene un gran potencial médico y que este avance acerca su aplicación real.
El desarrollo forma parte de una tendencia creciente para crear sistemas CRISPR compactos aptos para su uso dentro del cuerpo humano. Si se confirma su eficacia, podría abrir nuevas opciones terapéuticas para enfermedades sin tratamientos actuales.
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